运动神经元病 重症肌无力 肌营养不良 多发性硬化

成肌纤维细胞移植是很好的治疗方法吗？

发布时间2020年04月26日作者：河北以岭医院肌萎缩科

成肌细胞移植与其他基因治疗相比有一些优点: ①骨骼肌细胞易于获取和移植; ②成肌细胞能高度表达有活性的重组蛋白,并具有分泌特性; ③可与宿主细胞融合,延长细胞存活,稳定表达外源性基因; ④移植后不干扰相邻组织的生理功能。但目前MTT仍然存在一些问题: ①移植细胞的分布:成肌细胞的移植应分布在所有发病的肌组织中,包括心肌和膈肌,局部注射很难做到; ②DMD 患者心肌病变和智力缺陷仍然是MTT难以克服的,因为心肌细胞难以大量培养,且不互相融合,移植后的Dys 蛋白仍局限于单个细胞中; ③免疫排斥问题:在动物实验中,免疫抑制是MTT 成功的关键,当小鼠成肌细胞移植于免疫相容宿主内可持续存在数月,而在免疫不相容的宿主则很快消失。对于同种异体移植,使用免疫抑制剂可保持供体细胞存活数月。最后, 成肌细胞的培养和纯化本身就是一个复杂的问题, 加上不清楚要注射多少细胞才有效, 这就限制了成肌细胞转移注射的应用。

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