肌营养不良症的治疗为什么会有效?
发布时间2020年04月23日 作者:河北以岭医院肌萎缩科
肌营养不良症的的病因都是由于基因的病变(缺陷\缺失\重复等等)所导致的,这些病变会导致体内的某些有用的蛋白不能正常合成或影响的某些蛋白质的正常表达,这些基因的病变现阶断还没有办法可以完会的恢复,所以肌营养不良症现阶段还不能治愈.但是,不能治愈不等于不能治疗,人体是一个有机的整体,本身就有相关的替代机制,比如,假肌大型Dys基因缺陷,导致dystrophin(抗肌萎缩蛋白)不能合成,导致了肌肉的不断萎缩和坏死,但在正常人和患者体内的号染色体上的Utrophin基因和Dys基因有90%以上的同源性,能在一定程度上补充Dys缺陷造成的不良后果,只有利用药物提高Utrophin蛋白的表达就能减轻临床症状,而这种情况是有可能做到的,另外象增加IGF的表达,抑制MYOSTATIN蛋白的表达,均可以增加肌肉,减轻损害,减少CAPATIANT等过度激活也可以延缓发展,所以积极的治疗是可以减轻病情,提高生活质量.